Zur FDA-Zulassung der Genadditionstheorie für Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie

Stellungnahme der deutschen Ad-Hoc-Kommission DMD

Am 22. Juni 2023 wurde das Präparat Delandistrogene moxeparvovec unter dem Handelsnamen Elevidys® in einem beschleunigten Zulassungsverfahren von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA für die Behandlung von Jungen mit X-chrom.-rez. Muskeldystrophie Duchenne (DMD) im Alter von 4-5 Jahren zugelassen. Diese Zulassung ist ein weiterer Meilenstein auf dem Weg einer besseren Behandelbarkeit von angeborenen neuromuskulären Erkrankungen.

Die europäische Zulassungsagentur EMA hatte bereits im Vorfeld angekündigt, dass die vorliegenden Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie noch nicht ausreichen und sie eine mögliche Marktzulassung für das Präparat erst nach Einbeziehung und Vorlage der Studienergebnisse aus der laufenden Phase-III-Studie (EMBARK - NCT05096221) prüfen wird. Die Ergebnisse aus dieser Studie werden im 4. Quartal 2023 erwartet.

Für betroffene Kinder und deren Familien in Deutschland ergeben sich daraus selbstverständlich viele Fragen: Wann ist mit einer Zulassung im deutschen Wirtschaftsraum zu rechnen? Kann das Präparat bereits vor Zulassung in Deutschland verabreicht werden und wenn ja, unter welchen Umständen? Was passiert, wenn mein Kind prinzipiell für die Therapie geeignet wäre, bald aber aufgrund seines Alters aus dem oben genannten Alterskorridor fällt? Gibt es ausreichend Wissen über die Wirksamkeit und Sicherheit des Präparates und viele Fragen mehr.

Um in Deutschland eine möglichst einheitliche und mit allen Parteien ausreichend abgestimmte Strategie erarbeiten und eine homogene Antwort auf die vielen drängenden Fragen geben zu können, hat die Fachgesellschaft für Neuropädiatrie (GNP e.V.) für die gesamte D-A-CH-Region eine sog. Ad-Hoc-Kommission DMD gegründet, die aus verschiedenen Expertinnen und Experten von in der Gentherapie erfahrenen Zentrumsvertretungen aus allen drei Ländern zusammengesetzt ist.

Die Kommission arbeitet mit Hochdruck und in sehr guter Abstimmung mit der deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), anderen nationalen Patientenvertretungen und dem Inverkehrbringer des Produktes in den genannten Ländern, der Roche Pharma AG,  an einheitlichen und verlässlichen Rahmenbedingungen und Strukturen für die zukünftige Anwendung der neuen Gentherapie. Die Kommission hat auch bereits mit Vertretungen der Politik in den einzelnen Ländern, in Deutschland auch mit den Spitzenverbänden der Krankenkassen, Kontakt aufgenommen, um eine einheitliche Vorgehensweise anzustreben. Die Situation wird demnach regelmäßig evaluiert und neu bewertet.

Die DGM wird in Kürze einen Newsletter in Zusammenarbeit mit der Ad-Hoc-Kommission DMD einrichten, für den sich betroffene Familien registrieren können und so bei relevanten Neuigkeiten umgehend über den aktuellen Stand informiert werden. Die Registrierung wird unter duchenne@dgm.org möglich sein. Bitte sehen Sie von sonstigen Anfragen an diese Adresse ab, diese werden nicht beantwortet.

Eine entsprechende Kontaktliste der in der Gentherapie erfahrenen Behandlungszentren hat die DGM jüngst unter der Homepage www.dgm-behandlungszentren.org veröffentlicht. 

Für Österreich:
G. Bernert – Wien

Für die Schweiz:
A. Klein – Bern
G. Stettner - Zürich

Für Deutschland:
A. Blascheck, W. Müller-Felber - München
U. Diebold, S. Illsinger - Hannover
M. Flotats Bastardas – Homburg/Saar
J. Friese - Bonn
M. v d. Hagen - Dresden
A. Hahn - Gießen
V. Horber – Tübingen
J. Johannsen - Hamburg
J. Kirschner - Freiburg
C. Köhler - Bochum
U. Schara-Schmidt - Essen
O. Schwartz - Münster
C. Stoltenburg, C. Weiß - Berlin
R. Trollmann - Erlangen
A. Ziegler - Heidelberg