Patient-reported impact of Charcot-Marie-Tooth disease

Patient-reported impact of Charcot-Marie-Tooth disease: protocol for a real-world digital lifestyle study

Thomas et al., 2020 : https://assets.researchsquare.com/files/rs-36305/v2/7c1fb1f2-d2b0-4153-b493-a392180dc8f0.pdf

1. Was ist die Fragestellung, worum geht es?

Über die Belastungen, die die CMT Erkrankung den Patienten, ihren Betreuern und der Gesellschaft auferlegt, ist wenig bekannt. Es mangelt an Daten, die direkt von Betroffenen in der „realen Welt“, also im normalen Alltag, erhoben wurden. Im Rahmen der oben genannten „lifestyle“ Studie sollen ca. 2000 CMT Patienten in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Großbritannien und den USA selbst über die Smartphone App „CMT&Me“ über einen Zeitraum von mindestens 2 Jahren regelmäßig Daten über die Erkrankung, deren Management und Auswirkungen auf ihr Leben eingeben.

1. Was ist neu in der Veröffentlichung / Studie, worin liegt die Entdeckung/Innovation?

Ziel dieser digitalen Studie ist es, direkt von Patienten einen detaillierten Überblick über die Auswirkungen der CMT und ihrer Behandlung zu geben, einschließlich Faktoren wie Epidemiologie, natürlicher Verlauf sowie klinische und humanistische Belastung.

1. Was bedeutet das für die Patienten und die Hoffnung auf eine kausale Therapie?

Die Studie hat das generelle Ziel, Wissenschaftlern und Klinikern die Auswirkungen und Belastungen der CMT Erkrankung sowie die damit verbundenen unerfüllten Bedürfnisse der Patienten aufzuzeigen. Das kann auch helfen, die Wahrnehmung in der Öffentlichkeit und der Politik zu steigern und mehr Verständnis dafür zu gewinnen.

Dr. Lisa Reinecke, Universität Göttingen

(zur Teilnahme an der Studie hier: https://vitaccess.com/cmtme-dede)