Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase III zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 bei Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A)

Pharnext SA, Frankreich

1.      Was ist die Fragestellung, worum geht es?

Diese Phase III Zulassungsstudie dient hauptsächlich der Wirksamkeitsuntersuchung des Kombinationsmedikaments PXT3003 im Vergleich zum Placebo auf den Krankheitsfortschritt und die Symptome von CMT1A. Die Studie analysiert zusätzlich die Sicherheit und Verträglichkeit (z.B. Nebenwirkungen) von PXT3003.

2. Was ist neu in der Veröffentlichung / Studie, worin liegt die Entdeckung/Innovation?

Gemäß einer Pressemitteilung der Firma Pharnext von Oktober 2018 hat sich das Prüfmedikament PXT3003 in einer bereits stattgefundenen weltweiten Phase III Studie als wirksam bei CMT1A Patienten erwiesen. Allerdings kam es im Lauf der Studie zu Stabilitätsproblemen des Medikaments, wodurch die Studie unterbrochen bzw. in Deutschland komplett abgebrochen wurde. In einer im Januar 2020 veröffentlichten Pressemitteilung heißt es, dass auch die weitergeführte Verlängerungsstudie die Wirksamkeit von PXT3003 gezeigt hat. Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hatte allerdings Mitte 2020 die Daten für nicht ausreichend für eine Zulassung befunden, sodass ab Frühjahr 2021 weltweit eine neue Phase III Studie u.a. mit  fünf deutschen Zentren erfolgen wird. Ein Studienaufruf wird über das CMT-Register (www.cmt-register.de) und über die Webpage von CMT-NET (www.cmt-net.de) erfolgen.

3. Was bedeutet das für die Patienten und die Hoffnung auf eine kausale Therapie?

PXT3003 könnte das erste zugelassene, kausal wirksame Medikament bei CMT1A werden.

Dr. Lisa Reinecke, Göttingen