Klinische Phase-IIa-Studie mit patienteneigenen Muskelstammzellen in m.3243A>G-Mutationsträgern
Sehr geehrte Damen und Herren,
liebe Mito-Betroffene,
Florence van Tienen, ist Forscherin an der Universität Maastricht in den Niederlanden.
Die Forschungsgruppe zielt darauf ab, eine Stammzelltherapie zur Bekämpfung von Myopathie bei Patienten mit einer mitochondrialen DNA-Mutation zu entwickeln.
Derzeit wird eine klinische Studie der Phase II durchgeführt, wofür Träger der m.3243A>G-Mutation gesucht werden. Diese Mutation tritt hauptsächlich bei den Syndromen MELAS/MiDD/Mitochondriale Myopathie auf.
Bei Interesse und auch für Nachfragen wenden Sie sich bitte direkt an Florence van Tienen.
Viele Grüße
Claus-Peter Eisenhardt & Janet Naumann, Mito-Gruppe
Klinische Phase-IIa-Studie mit patienteneigenen Muskelstammzellen in m.3243A>G-Mutationsträgern.
Mehr als die Hälfte der m.3243A>G-Mutationsträger ermüdet schnell und leidet an Muskelschwäche, für die es derzeit keine Therapie gibt. Am Maastricht UMC+ untersuchen wir seit mehreren Jahren, ob die Verabreichung von Muskelstammzellen zu einer Verbesserung der Muskelfunktion führen kann. Um Abstoßungsreaktionen vorzubeugen, wollen wir hierfür patienteneigene Muskelstammzellen nutzen. In unserem Labor haben wir gezeigt, dass etwa die Hälfte der m.3243A>G-Mutationsträger über mutationsfreie Stammzellen verfügt. Letztes Jahr haben wir eine Sicherheitsstudie durchgeführt, bei der patienteneigene Muskelstammzellen einmalig in den Unterschenkel von m.3243A>G-Mutationsträgern im MUMC verabreicht wurden. Allerdings sind 3 Verabreichungen erforderlich, um die wirksame Dosis zu erreichen.
Ziel dieser klinischen Phase-IIa-Studie ist es, zu untersuchen, ob die 3-malige Verabreichung patienteneigener Muskelstammzellen in den Arm zu einer Verbesserung der Muskelkraft und einer Verringerung der Müdigkeit führt. Diese therapeutische Verabreichung findet derzeit nur im Studienkontext statt.
Wenn Sie Träger der m.3243A>G-Mutation sind und weitere Informationen zu dieser Studie wünschen, wenden Sie sich bitte an Florence van Tienen, +31(0)43-3882918, florence.vantienen@maastrichtuniversity.nl