In Amerika Zulassung für eine neue Duchenne-Therapie erteilt

Heute, am 22. Juni 2023, hat die FDA, die amerikanische Zulassungsstelle für Medikamente, den Wirkstoff SRP-9001 (delandistrogene moxeparovec) für den amerikanischen Markt zugelassen. Der Wirkstoff bezieht sich auf die Behandlung von Kindern im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Muskeldystrophie Duchenne. Einige Formen sind ausgeschlossen. Für die Behandlung in Deutschland hat die europäische Zulassungsstelle EMA schon angedeutet, erst nach weitergehenden Studien (Erkenntnisse über Effekte und Sicherheit) eine Entscheidung zu treffen. Voraussichtlich wird dies Mitte bis Ende 2024 sein.

Von der DGM aus stehen wir im Kontakt mit Pharma und den Behandelnden aus den Muskelzentren. Aus unserer Sicht ist es dringend notwendig, dass jetzt alle Beteiligte zusammenkommen und zeitnah ein Vorgehen abstimmen. Dafür nehmen wir die Politik in die Pflicht und drängen auf einen Round-Table.