Geplante Studie CMT-LIPID

Geplante Studie CMT-LIPID: A randomized, double-blind, placebo controlled clinical trial of oral phospholipids in Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A (CMT1A)

1. Was ist die Fragestellung, worum geht es?

Es ist bisher keine medikamentöse Therapie bei der Charcot-Marie-Tooth Neuropathie (CMT) verfügbar. Mit der geplanten klinischen „explorativen“ Studie soll ein neuer, vielversprechender Behandlungsansatz aus dem Rattenmodell der CMT1A auf Patienten übertragen (“translatiert“) werden, indem die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei unterschiedlichen Dosierungen des Nahrungsergänzungsmittels Lecithin erstmalig bei CMT1A Patienten untersucht werden sollen.

1. Was ist neu in der Veröffentlichung / Studie, worin liegt die Entdeckung/Innovation?

Angesichts der vielversprechenden präklinischen tierexperimentellen Daten und des guten Sicherheitsprofils könnte die orale Substitution von Phospholipiden („Lecithin“) ein sicherer und leicht umsetzbarer therapeutischer Ansatz für CMT1A sein. 

1. Was bedeutet das für die Patienten und die Hoffnung auf eine kausale Therapie?

Siehe auch Punkt 2. Die Studie befindet sich in Vorbereitung. Derzeit kann daher die Einnahme von Lecithin nicht empfohlen und auch keine Aussage zu einer möglichen Dosierung gegeben werden. In der Studie sollen 2 Dosierungen getestet werden, 3 und 6 g Lecithin mit einer bestimmten Zusammensetzung an Phospholipiden.

Aktuelle Informationen zur Studie finden Sie auf www.cmt-net.de oder unter lisa.reinecke@med.uni-goettingen.de. Unter der angegeben E-Mail Adresse können Sie sich gerne auf eine Liste interessierter Studienpatienten setzen lassen. Zusätzlich wird der Start der Studie über das CMT-Patientenregister bekannt gegeben werden. Zu einem möglichen Starttermin können noch keine Angaben gemacht werden.

Dr. Lisa Reinecke, Göttingen