SMA – Therapie – Spinraza (Nusinersen)

Seit dem 1. Juli 2017 ist das Medikament nun in Deutschland, wie es offiziell heißt, in Verkehr gebracht. Damit endet zu diesem Zeitpunkt auch das bisherige Härtefallprogramm.

Ein kurzer Blick zurück:
Zwei zulassungsrelevante Studien bei Säuglingen mit einer SMA I zeigten so gute Ergebnisse, dass die Studie aus ethischen Gründen vorzeitig abgebrochen wurde. Kein Kind sollte mehr Placebo erhalten. Am 8. November genehmigte das BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte) ein Härtefallprogramm für schwer Betroffene Patienten mit einer SMA I. Das bedeutet, dass diese Patienten bereits vor der Zulassung des Medikaments behandelt werden konnten. 10 Zentren in Deutschland boten diese Behandlung an. Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) übernahm
spontan die Koordination hierfür. Damit wurde der Weg für die betroffenen Familien vereinfacht, da sie nur eine Ansprechstelle kontaktieren mussten.

Im Dezember kam dann kurz vor Weihnachten die Botschaft, dass Nusinersen (Handelsname Spinraza) in den USA zugelassen wurde – und zwar für alle SMA Betroffenen mit der 5q – Mutation. Dies sind ca. 95 % aller SMA Betroffenen. Am 21. April befürwortete dann die EMA (Europäische Arzneimittelagentur) die Zulassung. Diese erfolgte am 1. Juni und zwar wie in den USA für alle 5q-SMA – Betroffenen. Da dies erfreulicherweise nach der Befürwortung abzusehen war, hat die DGM für den 29. Juni eine Tagung in Frankfurt organisiert, bei der sich die an einer Therapie interessierten Neuromuskulären Zentren treffen und abstimmen konnten. Das Treffen fand großen Zuspruch und alle anwesenden Zentren sprachen sich dafür aus, die Therapie anbieten zu wollen.

Die DGM hat eine Liste aller Zentren erstellt, getrennt nach Kindern und Erwachsenen, und hat diese auf der Homepage (www.dgm.org) veröffentlicht. Die Betroffenen sollen sich dann möglichst an das für sie nächstgelegene Zentrum wenden. Sollten Sie bereits Kontakt zu einem anderen Zentrum haben, wenden sie sich selbstverständlich dorthin. Das Medikament muss intrathekal verabreicht werden, d.h. durch eine Lumbalpunktion (Nervenwasserentnahme in gleicher Menge wie das Medikament zugeführt wird). Diese muss regelmäßig wiederholt werden. Das Behandlungsregime sieht eine Anwendung im Abstand von zunächst 14 Tagen, dann 30 und 60 Tagen sowie anschließend alle vier Monate vor. Hierfür ist ein stationärer Aufenthalt nötig (im Härtefallprogramm waren es zwei Nächte).

Bei älteren SMA-Betroffenen ist aufgrund möglicherweise vorhandener starker Skoliosen (Rückgratverkrümmungen) oder Aufrichtoperationen mit einer erschwerten Verabreichung zu rechnen. Für diese Betroffenen werden gesondert Zentren benannt werden, die auf eine solche Behandlung,,u. a. durch bildgebende Verfahren,unterstützt, spezialisiert sind. Von der Zulassung bis zur „vollen Markteinführung“ vergeht noch einmal ca. 1 Jahr. In diesem Zeitraum läuft das sog. AMNOG (Arzneimittel-Neuordnungsgesetz) – Verfahren im Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA).

Bis dahin muss ein Einzelfallantrag bei der entsprechenden Krankenkasse gestellt werden. Dieser kann aber im Grunde nicht abgelehnt werden. Falls es wider Erwarten Schwierigkeiten mit der Krankenversicherung geben sollte, schreiben Sie uns bitte per E-Mail an beratung [at] dgm.org, oder kontaktieren
Sie uns telefonisch.