Forschung bei Neuromuskulären Erkrankungen

Wissenschaft und Forschung

Die Erforschung der seltenen neuromuskulärer Erkrankungen ist bis heute nicht abgeschlossen. Sie hat jedoch in den letzten Jahren durch Erkenntnisse auf dem Gebiet der Gentherapien erfreulicherweise etwas an Fahrt aufgenommen. Die Beteiligten aus Medizin und Wissenschaft und auch Pharmaunternehmen sind motiviert, an den bisher nicht ursächlich behandelbaren Muskelkrankheiten zu forschen. Einzelne neue Behandlungsmöglichkeiten befinden sind in der Pipeline und sind Gegenstand von Studien.

Auch Therapien, die die Symptome neuromuskulärer Erkrankungen adressieren, werden weiterentwickelt, beispielsweise bei der nicht-invasiven Beatmung oder bei degenerativen Verläufen. Wissenschaft und Behandelnde setzen dabei vermehrt auf internationale Netzwerke und Kollaborationen, auch mit Beteiligung der Betroffenen.

Die einzelnen vorläufigen Zulassungen von Therapieoptionen führen zu Datendokumentationsverpflichtungen, das heißt auch die Nachsorge nimmt eine bedeutende Rolle in der Evidenzgenerierung ein.

Die Preisentwicklungen der Gentherapien (ATMP) führen zu Finanzierungsunsicherheiten der Gesundheitssysteme, Die Sonderstellung der sogenannten Orphan Drugs (Therapien für Seltene Erkrankungen) in Bezug auf das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) zur Preisregulierung innovativer Medikamente stehen auf dem Prüfstand.

Unter dem Menüpunkt Links & Publikationen finden Sie Möglichkeiten, nach aktuell laufenden Studien zu bestimmten Erkrankungen zu suchen sowie weitere hilfreiche Webadressen zu finden.

Forschungsmotor DGM

Weiterhin ist die Förderung der Forschung im neuromuskulären Bereich – 1965 der Auslöser für die Gründung des Vereins – eine wesentliche Aufgabe der DGM.

So setzt sich die DGM durch Forschungsförderung und mit der Vergabe von Forschungspreisen aktiv dafür ein, Forschungsaktivitäten voranzutreiben. Ziel ist und bleibt es, geeignete Therapien und Medikamente für die bislang unheilbaren Muskelerkrankungen zu finden.

Netzwerke stärken

Die DGM ist seit ihrer Gründung in intensivem Kontakt zu den Akteuren in Medizin und Forschung. In ihrem Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirat sind nahezu alle auf dem Gebiet der Neuromuskulären Erkrankungen tätigen Kapazitäten versammelt.

Alle zwei Jahre findet der DGM-Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirats statt, um den Austausch, die Weiterentwicklung und Nachwuchsförderung in Behandlung sowie Erforschung von Muskelkrankheiten zu unterstützen.

In den auf Initiative der DGM geschaffenen 27 bundesweiten Neuromuskulären Zentren findet wohnortnah eine kompetente Diagnostik und Behandlung aller Erkrankungen statt. Sie sind außerdem wesentliche Forschungsstandorte im neuromuskulären Bereich.