04.10.2014 | In eigener Sache

SMA Tag

SMA-Tag München 2014 der Diagnosegruppe SMA zusammen mit der Initiative SMA

Am 20. September 2014 kamen ca. 40 Teilnehmer zum 1. SMA-Tag der Diagnosegruppe SMA zusammen mit der Initiative „Forschung und Therapie für SMA“ innerhalb der DGM nach München-Trudering. Viele hatten eine weite Anreise aus ganz Deutschland und Österreich (z.B. Hannover, Wien).

Zu Beginn hat Prof. Stefan Schneeberger, neu gewähltes Mitglied des DGM-Vorstands und selbst Vater eines Kindes mit SMA, die Grußworte des Bundesvorstands überbracht.

Klaus Schwersenz moderierte den Verlauf des Tages. Die Vorstellung der Referenten und der Titel der Beiträge wurden dann von Dr. med. Inge Schwersenz angekündigt

Zuerst berichtete Dr. med. Andreas Forth, Chefarzt der Kinderorthopädie der Hessing Stiftung in Augsburg, über die orthopädische Skoliose-Versorgung bei SMA-Patienten. Er stellte sehr realistisch die Vor- und Nachteile der einzelnen Methoden dar, besonders des in Deutschland relativ neuen „Magic-Rod“. Er strich besonders heraus, dass das oberste Ziel eine bestmögliche Zufriedenheit des Patienten sei und nicht eine besonders gerade Wirbelsäule im Röntgenbild. Wichtige Argumente für eine Begradigung der Wirbelsäule sind neben der Verbesserung der Atemfunktion die Beseitigung von negativen Auswirkungen auf weitere innere Organe.

Nach der Mittagspause sprach Prof. Dr. med. Wolfgang Müller-Felber von der Dr. von Haunerschen Kinderklinik der Ludwig-Maximilians-Universität München zunächst allgemein über den genetischen Hintergrund der SMA. Er ging dann auf die abgeschlossene Studie mit Olesoxime ein, die seiner Ansicht nach keine besonders überzeugenden Ergebnisse erbracht hat. Abschließend behandelte er den jetzigen Stand der weiteren Medikamentenentwicklung für SMA und allgemein die verschiedenen Formen und Phasen von klinischen Studien, die vor der Zulassung eines Medikamentes notwendig sind.

Zum guten Schluss hielt Dr. med. Raoul Heller vom Institut für Humangenetik an der Universität zu Köln einen Vortrag über Neues vom SMA-Kongress in Washington DC. Er ging besonders auf neue Forschungsergebnisse und insbesondere auf die schon angelaufenen klinischen Studien (ISIS SMNRx) und geplante Studien ein. Insbesondere durch seinen Bericht über die Diskussion zwischen Eltern und Patienten, Wissenschaftlern und den Zulassungsbehörden in Washington wurde deutlich, dass die Interessenlagen hier durchaus unterschiedlich sind. SMA ist eine Krankheit, die mit schweren Behinderungen bzw. mit einem frühen Tod einhergeht. Patienten und Eltern wollen möglichst schnell eine Behandlung, Wissenschaftler wollen gründlich arbeiten und die Zulassungsbehörden sorgfältig prüfen. Den Bericht vom Kongress in Washington können Sie an anderer Stelle auf dieser Webseite ausführlich nachlesen.

Schon während der Vorträge beantworteten alle Referenten viele Fragen der Teilnehmer. Zusätzlich gab es auch in den Pausen genug Zeit für die Teilnehmer sich untereinander und mit den Referenten auszutauschen.

Insgesamt ein gelungener Tag, der Mut gemacht hat!

Dr. Inge Schwersenz