07.08.2019 | In eigener Sache

SMA-Medikament Zolgensma weiterhin in den USA zugelassen

Die FDA kündigt aktuell eine Untersuchung bei der Novartis Tochter Avexis an. Hintergrund ist ein Problem mit der Genauigkeit bestimmter Daten aus Produkttests an Tieren, die im Rahmen des Zulassungsantrages von Avexis eingereicht und von der FDA überprüft worden sind.

Die US-Gesundheitsbehörde FDA erklärte, dass die Sicherheit des Medikaments nicht beeinträchtigt sei und sie davon ausgehen, dass es auf dem Markt bleiben werde.  An der positiven Einschätzung der klinischen Studien am Menschen ändere sich nichts.

Zolgensma war im Mai für Kinder unter zwei Jahren zugelassen worden. Es ist die erste in den USA zugelassene Genersatztherapie, die zur Behandlung der SMA (Spinale Muskelatrophie) eingesetzt wird.