13.03.2020 | In eigener Sache

BfArM bestätigt: Härtefallprogramm Risdiplam für SMA I

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hat der Firma Roche Pharma AG am 12. März 2020 die ordnungsgemäße Anzeige des Härtefallprogramm für SMA Typ I mit dem Prüfpräparat Risdiplam bestätigt. Somit können ab sofort bestimmte Patienten, die das Einschlussprofil erfüllen, in das Risdiplam-Härtefallprogramm aufgenommen werden.

Für die Teilnahme am Risdiplam-Härtefallprogramm gelten insbesondere die folgenden Einschlusskriterien:

  • SMA Typ I, Patienten älter als 2 Monate
  • Die zugelassene Therapie (derzeit Spinraza) ist aus medizinischen Gründen nicht oder nicht mehr anwendbar.
  • Die letzte Injektion mit Spinraza muss 120 Tage zurückliegen.

Die Patienten oder deren Familien, die Interesse an diesem Programm haben, sollten sich an ihren behandelnden Arzt wenden. Die Entscheidung, ob eine Aufnahme in dieses Programm sinnvoll ist, sollte von Arzt und Familie gemeinsam getroffen werden.

Für Rückfragen von Patienten, deren Familien oder dem behandelnden Arzt steht die grenzach.medical_information [at] roche.com (Medical Information) von Roche zur Verfügung, Telefon: 07624 – 142015.

Weitere Informationen zum Härtefallprogramm auf der Webseite des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte