Berichte aus der Pharmazie

Update von AveXis 18.10.2018

Avixis hat per Pressemitteilung und Community - Update mitgeteilt, dass der erste Zulassungsantrag für die Genersatztherapie mit AVXS-101 gestellt wurde und zwar gleichzeitig für die USA, Japan und Europa. Basis für die Daten in den Antragsunterlagen waren Daten aus der Pivot -Phase I Studie mit Babys bis zu 9 Monaten, die die therapeutische Substanz durch einmalige intravenöse Gabe erhalten haben.

Insofern wird erwartet, dass auch eine mögliche Zulassung von den Behörden erst  einmal nur für diese ganz kleinen SMA Patienten erteilt werden wird. Mit einer Entscheidung über die Zulassung von AVXS-101 durch die EMA rechnet Avexis für Mitte 2019.

In der Anlage fügen wir das von Avexis  im pdf-Format zur Veröffentlichung freigegebene Community-Update in englischer Sprache bei. Ein deutschsprachiges Community-Update liegt bisher noch nicht vor.

Update von Roche vom 3.10.18

Zum Download finden Sie hier das neueste Update von Roche zu den Studien Firefish und Sunfish, sowie eine Deutsche Übersetzung (ohne Gewähr) davon. Eine weitere kleine Zusammenfassung der auf dem 23. Internationalen Jahreskongress der World Muscle Society in Mendoza, Argentinien,  veröffentlichten Daten zur Studie, die über diesen Link schon in Englisch eingesehen werden können, werden wir in kürze auch hier veröffentlichen.

Update von AveXis 26.09.2018

AveXis hat ein neues Update für die SMA-Community zum Stand der Studien zur Genersatztherapie mit der Substanz AVXS-101 veröffentlicht, welches wir anliegend im englischen Original zum Download zur Verfügung stellen. 

Im Folgenden  stellen wir ohne Gewähr auch eine mit Hilfe vom Internetübersetzungsdienst <www.DeepL.com/Translator(link is external) generierte deutsche Übersetzung des AveXis Schreibens zum Download zur Verfügung. Die tabellarische Übersicht über alle weltweit laufenden klinischen Studien von Avexis finden Sie jedoch nur auf S.2 des englischen Originals.

Leider wird in Deutschland bisher noch nicht für diese Studien rekrutiert, da zunächst noch die Genehmigung der zuständigen deutschen Zulassungsbehörde für Studien abgewartet werden muss

Update von Biogen 28.7.18

Biogen hat ein Update veröffentlicht: Es gab Fälle von Hydrocephalus  nach der Behandlung mit SPINRAZA. Die Nebenwirkung wird jetzt vorsorglich als Warnung mit in die Beipackzettel aufgenommen. 

Für mehr Informationen:

Hier einmal zum Download das Original Update von Biogen in Englisch . Für alle, deren Englisch nicht ausreicht, hier auch noch einmal das Update in Deutsch, von uns übersetzt, ohne Gewähr natürlich.

Update von Roche

Endlich ein Update von Roche zu den Studien: FIREFISH, SUNFISH und JEWELFISH! Das Programm von RG7916 wird ab jetzt Risdiplam genannt. 

Trotz intensiver bemühungen der DGM und der Initiative SMA wird Teil 2 der SUNFISH Studie in Deutschland leider nicht durchgeführt. Die Rekrutierungen hierfür sind in den anderen Europäischen Zentren schon nahezu abgeschloßen. 

Hier einmal zum Download das Original Update von Roche in Englisch . Für alle, deren Englisch nicht ausreicht, hier auch noch einmal das Update in Deutsch, von uns übersetzt, ohne Gewähr natürlich.