24.10.2015 | Wissenschaft & Forschung

Santhera bringt Raxone® im ersten EU-Land auf den Markt

Liestal, Schweiz, 1. Oktober 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) heute in Deutschland, dem ersten und grössten Markt der EU, lanciert wird. LHON ist eine seltene vererbte mitochondriale Erkrankung, die üblicherweise rasch zu ausgeprägter und permanenter Erblindung führt.

"Die Markteinführung von Raxone in Deutschland ist ein grosser Schritt vorwärts für LHON-Patienten, die nun Zugang zu einer wirksamen Behandlungsmöglichkeit haben", sagte Giovanni Stropoli, Santheras Chief Commercial Officer für Europa. "Ganz besonders stolz sind wir, dass Raxone auch die erste zugelassene Behandlung für eine mitochondriale Erkrankung, dem therapeutischen Kernbereich unseres Unternehmens, darstellt. Deutschland ist unser erster und grösster Markt, aber wir erwarten, dass Raxone in weiteren europäischen Ländern in allernächster Zukunft verfügbar sein wird."

"Lange Zeit waren mitochondriale Erkrankungen sehr schwer zu behandeln. Die Verfügbarkeit von Raxone stellt einen Paradigmenwechsel dar und weckt auch Hoffnung für andere mitochondriale Fehlfunktionen", sagte Thomas Klopstock, MD, Professor für Neurologie an der Universität München, LHON Studienarzt und Koordinator des Deutschen Netzwerkes für mitochondriale Erkrankungen, mitoNET. "LHON-Patienten erblinden meist im frühen Erwachsenenalter, was nicht nur persönliche und medizinische sondern auch sozioökonomische Bürden nach sich zieht. Mit Raxone können wir nun eine Behandlungsoption anbieten, die die Chancen auf eine bedeutende Verbesserung der Sehkraft markant erhöht."

"Als Organisation, die Interessen von Patienten mit LHON vertritt, sind wir begeistert, dass endlich ein zugelassenes Arzneimittel zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung verfügbar ist", betonte Claus-Peter Eisenhardt, Sprecher der deutschen Patientenvertretung von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen, die der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) angehört. "Wir sind den europäischen Zulassungsbehörden dankbar, dass sie nach sorgfältiger Überprüfung aller verfügbaren Daten Raxone die Zulassung erteilt und LHON zu einer therapierbaren Krankheit gemacht haben."

Raxone ist ein oral verabreichtes Medikament in einer zugelassenen Tagesdosis von 900 mg (Einnahme von zwei Tabletten dreimal täglich mit dem Essen) zur Behandlung von Sehbeeinträchtigungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit LHON. Die Behandlung sollte von einem Arzt mit Erfahrung bei LHON initiiert und überwacht werden. Die Wirksamkeitsdaten stützen sich auf Santheras randomisierte, Plazebo-kontrollierte RHODOS Studie und das Expanded Access Programm und haben insgesamt gezeigt, dass der Sehverlust bei mit Raxone behandelten Patienten gemildert oder rückgängig gemacht werden kann.

Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und den therapeutischen Nutzen von Raxone

LHON ist eine genetisch vererbte Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft primär junge, ansonsten gesunde männliche Erwachsene, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe erleiden und innert weniger Monate nach Auftreten der Symptome erblinden. Etwa 95% der Patienten weisen eine von drei möglichen Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt.

Raxone (idebenone), ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1), umgeht die Störung im Komplex I, vermindert den oxidativen Stress, erhöht die Energieproduktion in den retinalen Ganglionzellen und fördert die Wiederherstellung des Sehvermögens der Patienten.

Mit freundlicher Genehmigung der Santhera (Germany) GmbH.