17.11.2020 | Veranstaltungen

Online verfügbar: Fachvorträge LGMD – aktueller Stand der Forschung

Am 24. Oktober 2020 fand die diesjährige LGMD Fachtagung als Zoom-Videokonferenz statt.

Hier finden Sie den Mitschnitt des Referats von Prof. Dr. med. Simone Spuler aus der Charité Berlin zum Thema „Forschung zu Muskelstammzellen und Genreparatur“. Sie erläutert,  was Gen-Therapie eigentlich ist und an Beispielen die verschiedenen Varianten der Genschere CRISPR/Cas9. Des Weiteren berichtet sie über Muskelstammzellen und  erklärt den Weg in die klinische Anwendung.

Hier kommen Sie zum Mitschnitt des Referats von Prof. Dr. Maggie Walter, Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik, LMU München, zum Thema „Gentherapie bei Gliedergürteldystrophien und Patientenregister“. Sie berichtet über die weiteren Möglichkeiten einer Gen-Therapie bei Gliedergürteldystrophien und gibt  Auskunft über den derzeitigen Stand, die Möglichkeiten und Grenzen der verschiedenen Therapieansätze. Schwerpunkt ihres Vortrages ist auch die Vorstellung der bisher vorhandenen Patientenregister sowie der Stand der Planung eines Registers für LGMD 2a bzw. eines gemeinsamen Registers für alle LGMD-Formen.