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10.11.2017 | Wissenschaft & Forschung

Facio erstellt innovatives Portfolio potenzieller Kandidaten für eine Arzneimittelentwicklung

zusammengefasst und ins Deutsche übersetzt von Bine Haase

Am 09.11.2017 gab Facio Therapies bekannt, an einem Portfolio potenzieller Kandidaten für die Arzneimittelentwicklung bei FSHD zu arbeiten, welche aus niedermolekularen Wirkstoffen bestehen, die die Produktion von DUX4 unterdrücken, den Muskelzellenaufbau aber intakt lassen. Niemals zuvor standen diese Wirkstoffe in der wissenschaftlichen Fachliteratur in Zusammenhang mit FSHD.

Die übermäßige Produktion von DUX4 in der Skelettmuskulatur ist die Ursache von FSHD. Es setzt eine Kaskade biochemischer Prozesse in Gang, die letztendlich zu den verheerenden Auswirkungen bei FSHD führen, bei Menschen ohne FSHD wird DUX4 durch Regulierungsmechanismen unterdrückt. Daher ist Facio’s Hauptziel eine Therapie zu entwickeln, diese Repression so gut wie möglich wiederherzustellen.
Nachdem sich Facio Therapies 2015 mit Evotec zusammenschloss, um ein Screening-Programm zu entwickeln, mit der Zielsetzung kleine DUX4-unterdrückende Moleküle zu identifizieren, wurde im April 2017 bekanntgegeben, dass man über 300 dieser Moleküle gefunden hat. Mit Hilfe dieser bisher einzigartigen Screening-Plattform ist es nicht nur möglich eine verlässliche Quantifizierung des natürlichen DUX4-Proteins in von FSHD-Patienten abgeleiteten kultivierten Skelettmuskelzellen zu ermöglichen, sondern zudem auch die Auswirkungen dieser Wirkstoffe bei der Bildung von Muskelzellen zu messen. Umfangreiche Tests erzeugen eine immer noch ansteigende Auswahl kleiner Moleküle, die DUX4 in wirkstoffähnlicher Art unterdrücken, den Muskelzellenaufbau aber intakt lassen. Außerdem sind diese Wirkstoffe mit einem neuartigen Wirkmechanismus bei FSHD verbunden und somit nicht spezifisch zu einer Form genetischen Hintergrunds, denn in der FSHD-Forschung wurden verschiedene genetische Hintergründe mit unterschiedlichen Schweregraden der Erkrankung in Verbindung gebracht.

David Dasberg, Geschäftsführer von Facio Therapies erklärte, man habe nun eine solide Grundlage geschaffen, um innovative therapeutische Medikamente für FSHD zu entwickeln und würde die vielversprechendsten Kandidaten im Laufe des kommenden Jahres auswählen und weiterentwickeln.
Er betont zudem aber auch die Wichtigkeit, mögliche negative Nebenwirkungen ausgiebig und frühzeitig zu untersuchen. Selbstverständlich möchte man zum Beispiel den weiteren Verlust von Muskelfunktionen als Nebenwirkung einer medikamentösen Behandlung ausschließen und mit Hilfe der entwickelten Plattform somit nur Wirkstoffe auswählen, die DUX4 wirklich hemmen, aber gleichzeitig den Muskelzellenaufbau intakt lassen.

(Der Artikel im Original kann bei Interesse hier nachgelesen werden: http://www.facio-therapies.com/news/Facio-builds-innovative-portfolio-of-potential-drug-development-candidates)