07.02.2021

Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A)

Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A)

Prukop et al., 2019 : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6334894/

Was ist die Fragestellung, worum geht es?

Es konnte bereits gezeigt werden, dass ein neuartiger therapeutischer Ansatz unter Verwendung von PXT3003, einer niedrig dosierten Kombination aus Baclofen, Naltrexon und Sorbitol, das Fortschreiten der Krankheit nach Langzeitdosierung in einem CMT1A Tiermodell („CMT1A Ratten“) verlangsamt. In der oben genannten Publikation von Prukop et al. wird über eine kurzzeitige Behandlung von jungen „CMT1A Ratten“ mit PXT3003 berichtet, die den Ausbruch der Erkrankung bis in das Erwachsenenalter verzögert.

Was ist neu in der Veröffentlichung / Studie, worin liegt die Entdeckung/Innovation?

Eine kurzfristige Behandlung von „CMT1A Ratten“ mit PXT3003 während der frühen Entwicklung kann die klinischen und molekularen Manifestationen von CMT1A teilweise verhindern.

Was bedeutet das für die Patienten und die Hoffnung auf eine kausale Therapie?

Da PXT3003 ein starkes Sicherheitsprofil aufweist und demnächst in einer Phase III Studie an CMT1A Patienten getestet wird, deuten die Ergebnisse der Publikation darauf hin, dass die PXT3003 Therapie eine gut umsetzbare Therapieoption für Kinder und junge jugendliche Patienten mit CMT1A sein könnte.

Dr. Lisa Reinecke, Universität Göttingen