08.10.2019 | Wissenschaft & Forschung

Hoffnung für familiäre ALS.

Tofersen bei ALS-Patienten mit Mutationen im SOD-1 Gen:

Auf der Basis vielversprechender Ergebnisse in Tierstudien und Studien zur Sicherheit und Verträglichkeit an Gesunden und Patienten wird jetzt das Medikament Tofersen der Firma Biogen in einer Phase-3 Studie an Patienten mit familiärer ALS, d.h. mit einer Mutation im SOD-1 Gen, getestet. Tofersen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, das die Bildung des toxischen SOD-1 Proteins vermindert,  und muss ins Nervenwasser injiziert werden. Ca. 10% der Patienten mit familiärer ALS haben eine SOD-1 Mutation, d.h. ca. 1 -2 % aller ALS Patienten. Sollte sich ähnlich wie in den Tierstudien ein positiver Effekt mit Verlangsamung des Krankheitsverlaufes zeigen, könnte Tofersen etwa 2021 für die Behandlung von Patienten mit  SOD-1 ALS zugelassen werden.