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14.01.2015 | Wissenschaft & Forschung

Neue Hoffnung: Medikament zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne jetzt in Deutschland verfügbar

Das erste Medikament zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne hat in Deutschland die Zulassung erhalten.
Dieses Medikament heißt TRANSLARNA TM (Wirkstoff: Ataluren) und ist seit 01. Dezember 2014 in Deutschland verfügbar, es kann also von Ärzten (insbesondere Neurologen und neuromuskulären Spezialisten; im Allgemeinen aber von allen Ärzten) verschrieben werden!

Für folgende Patienten ist dieses Medikament zur Behandlung zugelassen:
- Patienten mit genetisch gesicherter Muskeldystrophie Duchenne und dem Nachweis einer
sogenannten Nonsense-Mutation* als Ursache der Erkrankung und
- im Alter von mindestens 5 Jahren,
- die noch gehen können.

Die Wirksamkeit dieses Medikament wurde in einer großen internationalen Studie mit Behandlung über 48 Wochen auf seine Wirksamkeit im Vergleich zu einem Scheinmedikament (Placebo) untersucht. An dieser Studie nahmen Patienten teil, die mindestens 5 Jahre alt waren und noch gehen konnten. Der „6-Minuten-Gehtest“ wurde eingesetzt, um die Gehfähigkeit der Patienten im Verlauf zu messen; im normalen Verlauf einer Duchenne Muskeldystrophie nimmt diese von einem zum nächsten Jahr ab.

Patienten, die TranslarnaTM ein Jahr lang einnahmen, konnten nach Ablauf dieses Jahres durchschnittlich eine weitere Strecke gehen als die Studienteilnehmer in der Gruppe mit
Scheinmedikament. Auch beim Treppensteigen schnitten die Patienten mit TranslarnaTM nach 48 Wochen besser ab! Somit deuten die Ergebnisse darauf hin, dass TranslarnaTM das Fortschreiten der Erkrankung hinauszögert.

Damit bietet das Medikament für den Teil der Duchenne-Patienten, die noch gehen können,  neue Hoffnung auf ein Hinauszögern des Krankheitsverlaufes.

Weitere Informationen entnehmen Sie bitte dem Informormationsblatt, das zum Download für Sie bereit steht.