07.05.2015 | In eigener Sache

Neue Hoffnung in der Behandlung von FSHD: Wirkstoffforschungsprogramm gestartet

Die Firmen Evotec AG und Facio Therapies ("Facio") gaben letzte Woche den Beginn einer Zusammenarbeit bekannt, die auf die Identifizierung von Substanzen als mögliche Behandlungsoption zur Verhinderung des Fortschreitens der Fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie ("FSHD"), eine Muskelschwundkrankheit, ausgerichtet ist. Diese Vereinbarung stellt den Beginn der Suche nach einem Wirkstoff dar, der es ermöglicht, FSHD zu behandeln.

Die Zusammenarbeit mit Facio beinhaltet den Aufbau und die Umsetzung automatisierter Hochdurchsatzscreenings zur Identifizierung niedermolekularer Substanzen, die eine positive Wirkung auf die Aktivität der Proteine SMCHD1 und DUX4 in von FSHD betroffenen menschlichen Muskelzelllinien haben. Es wird erwartet, dass Substanzen, die im Screening eine vielversprechende Aktivität darlegen, in der ersten Jahreshälfte 2016 vorliegen. Diese Substanzen werden weiteren Tests unterzogen, um Substanzen zu generieren, die für die Entwicklung eines Therapeutikums zur Behandlung von FSHD geeignet sind. Insgesamt ist dies ein sehr herausfordernder Prozess, der über mehrere Jahre dauern kann, bevor klinische Studien mit Menschen durchgeführt werden können.

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