20.11.2019 | In eigener Sache

Aufklärung und Vorbereitung der Behandlung mit Zolgensma® dringend notwendig

Arbeitssitzung der Neuropädiater zur Behandlung mit Zolgensma®

Um den Herausforderungen des Einsatzes von Zolgensma® als therapeutisches Neuland vorbereitet zu begegnen, trafen sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke die neuropädiatrischen Vertreter der Behandlungszentren und Vertreter des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der DGM am 18.11.2019 in Frankfurt/Main.

Eltern von an Spinaler Muskelatrophie erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren benötigen dringend Klarheit über den Einsatz des in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikaments Zolgensma®. Auf Initiative der Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. erarbeiten Neuropädiater in Vorbereitung auf die Zulassung dieser neuen gentherapeutischen Behandlung ein Konsensuspapier.

Derzeit wird Zolgensma® in Deutschland nur nach Einzelfallentscheidung der jeweiligen Krankenkasse verabreicht. Die Zulassung des Medikaments durch die European Medicines Agency (EMA) steht noch aus. Die Behandlung mit dem Gentherapeutikum ist komplex und erfordert neben zu schaffenden Strukturen einen genau festgelegten Behandlungsalgorithmus, der in spezialisierten Neuromuskulären Zentren angewandt wird. Nur so können bestehende Risiken minimiert und der Behandlungsverlauf wissenschaftlich dokumentiert werden.

Neben der Ausarbeitung eines genau definierten Behandlungsplanes stand der Umgang mit der hohen emotionalen Belastung der Eltern im Mittelpunkt des Arbeitstreffens. Diese benötigen seriöse Fachinformationen und ein aktiv Werden von politischer Seite. Die DGM begrüßt daher auch den aktuellen Vorstoß nach gesetzlichen Regelungen durch das Bündnis aus Krankenkassen, Gemeinsamem Bundesausschuss (G-BA ) und Universitätskliniken. Diese forderten Bundesgesundheitsminister Spahn in einem offenen Brief zum Handeln auf, unter anderem, um beim Hersteller Novartis ein Härtefallprogramm zu erwirken.

Der Wirkstoff Zolgensma® hat bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA möglich. Zolgensma® wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen. Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits- und Versorgungssystem zukommen.