29.10.2019 | Wissenschaft & Forschung

Antwort der EMA auf die Anfrage der DGM: Europäische Arzneimittel-Agentur wegen Dringlichkeit der Zulassung von SMA-Medikament Zolgensma® angeschrieben

DGM setzt sich gemeinsam mit Initiative SMA ein

Kürzlich wurde in verschiedenen Medien von der Behandlung eines 13 Monate alten an Spinaler Muskelatrophie erkrankten Jungen mit dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikament Zolgensma® berichtet. In den Beiträgen wurde fälschlicherweise eine komplette Heilung mit Hilfe des Medikaments in Aussicht gestellt. Richtig ist, dass die Behandlungserfolge unter anderem vom Stadium der Erkrankung abhängen und ein optimaler Effekt bei Kindern, die noch keine Symptome aufweisen, zu erwarten ist. In den USA ist Zolgensma® für Kinder bis zum Alter von 24 Monaten bereits zugelassen.

Eltern von Säuglingen, welche von SMA betroffen sind, stehen derzeit unter einem enormen emotionalen Druck: Sie haben in Deutschland keinen Zugang zu dieser Behandlungsmöglichkeit und möchten doch alles Menschenmögliche für ihr Kind tun. Aus diesem Grund haben sich die DGM und die Initiative SMA entschlossen, der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) diese schwierige Situation in einem offenen Brief darzulegen und sie gebeten, die baldige Zulassung des Medikaments auch in Deutschland zu ermöglichen.

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Die Antwort der EMA ist nun eingetroffen:

Dear Dr. iur. Perschke, dear Dr. Schwersenz,

Thank you for writing to us about Zolgensma. EMA is fully aware of the needs of patients with SMA and how difficult it is waiting for development and authorisation of safe and effective medicines. We wish to assure you that we do all that we can to assess medicines as efficiently and promptly as possible, while maintaining our responsibility to ensure that a medicine’s benefits outweigh its risks before it is authorised.

As you are aware, the evaluation for Zolgensma started in November 2018 and is ongoing. EMA’s scientific Committees for Advanced Therapies (CAT) and for Medicinal Products for Human Use (CHMP) are both currently assessing Zolgensma. AveXis is currently preparing its responses to a second round of questions from the two Committees.

When EMA makes its recommendation, this will be published on our website as part of that month’s highlights from the CHMP, the scientific committee responsible for human medicines (https://www.ema.europa.eu/en/committees/chmp/chmp-agendas-minutes-highlights).

Please be aware that if EMA makes a positive recommendation there will be a few more steps before Zolgensma can be made available to patients. Firstly, the recommendation will be sent to the European Commission, which is the only body with the legal authority to authorise the medicine for marketing across the EU. Once the Commission authorises a medicine, it is then up to the company to decide in which EU countries it will first market the medicine, and to negotiate with the national authorities of those countries on prices and reimbursement. This may mean that it takes a little while before the first patients can be treated.

Unfortunately, availability of a medicine under a compassionate use programme is outside the EMA scope of responsibility, as these are managed by the national competent authority (BfArM in Germany https://www.bfarm.de/DE/Home/home_node.html). We can only advise to contact the company (Avexis Netherlands BV, email: MedInfo [at] avexis.com) on this topic.

I hope this information is of some help. I wish to express again how mindful EMA staff and committees are of the needs of patients in this evaluation and all of our work.

Best regards