15.01.2020 | In eigener Sache

Weiteres Medikament zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie ist in Sicht

Roche kündigt Beantragung von Härtefallprogramm für Risdiplam an

Voraussichtlich Mitte 2020 will das Pharmaunternehmen Roche die Zulassung von Risdiplam in Europa beantragen. Wie in dem im Download zu findenden „Community Letter“ dargestellt, beabsichtigt Roche, bereits Ende Januar 2020 ein globales Härtefallprogramm (CUP) für das noch nicht zugelassene Prüfpräparat zu beantragen. An die Beantragung des CUP schließt sich zunächst regelhaft eine Überprüfungsphase an. Erst nach erfolgreichem Abschluss dieses Verfahrens kann das Programm starten.

Das CUP wird sich zunächst ausschließlich an Patienten mit SMA Typ I richten, bei denen bereits klinische Symptome vorliegen. Eine präsymptomatische Behandlung ist im Rahmen des CUP nicht möglich. Außerdem gilt: Die gesetzlichen Regeln eines CUP müssen eingehalten werden. Dazu zählt insbesondere die Bedingung, dass es keine vergleichbare zugelassene Therapie gibt oder dass diese im Einzelfall nicht angewendet werden kann oder nicht wirkt. Das ist eine nicht zu unterschätzende Hürde, da Patienten mit SMA Typ I in Deutschland eine Behandlung mit Spinraza zur Verfügung steht.

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