27.05.2019 | In eigener Sache

SMA-Präparat für Säuglinge

FDA-Zulassung zunächst nur für die USA

Die Firma Avexis (eine Tochter von Novartis) hat aktuell bekanntgegeben, dass in den USA das Präparat Zolgensma zur Behandlung von Kindern mit genetisch nachgewiesener SMA zugelassen wurde. Einschränkungen sind das Alter (unter 2 Jahren) und das Körpergewicht (bis 13,5 kg). Die Zahl der SMN 2-Genkopien spielt keine Rolle. Zolgensma stellt eine Genübertragung mit  Hilfe eines nicht-krankmachenden  adenoassoziierten Virus dar und wird einmalig intravenös verabreicht. Das Zulassungsverfahren in Europa durch die EMA läuft erst an. Es ist davon auszugehen, dass auch hier die Zulassung eingeschränkt wird auf Kinder unter 2 Jahren.