08.10.2020 | In eigener Sache

Nobelpreis an Charpentier und Doudna als Hoffnung für Muskelkranke

DGM sieht Chancen für Heilung oder Linderung von neuromuskulären Erkrankungen

Wir freuen uns über die Verleihung des Chemie-Nobelpreises an Emanuelle Carpentier und Jennifer Doudna. Beide erforschten die molekularbiologische Methode des Findens, Ausschneidens, Entfernens und Ersetzens von DNA-Bausteinen. Das sogenannte CRISPR/Cas-Verfahren ermöglicht ein zielgenaues Ansetzen und Herausschneiden einer Sequenz im DNA-Strang. Anschließend besteht die Möglichkeit, Bausteine zu verändern oder zu erneuern, ansonsten werden die durchgetrennten Bereiche durch zelleigene Reparaturmechanismen wieder zusammengefügt.

Das Verfahren ist noch im Versuchsstadium, eine Reihe von Forschungsprojekten befassen sich aber bereits mit dieser Chance, präzise Genkorrekturen vorzunehmen. Dieser Ansatz verspricht möglicherweise für eine nicht mehr so ferne Zukunft, therapeutische Lösungen für genetische Erkrankungen zu entwickeln, d.h. ihre Ursache gezielt zu behandeln.  

Die DGM hat auf der einen Seite die große Hoffnung auf eine wirksame Therapie für viele Muskelkrankheiten. Auf der anderen Seite bedarf es noch eines enormen Forschungsaufwandes und vieler Versuche bzw. klinischer Studien, um konkrete medizinische Produkte für die Krankenversorgung bereit zu stellen.

DGM-Bundesgeschäftsführer Joachim Sproß meint dazu: „Auch wenn das CRISPR/Cas-Verfahren nicht in Zusammenhang mit der Forschungsförderung der DGM steht, unterstreichen derartige Erfolge die Notwendigkeit und die Aufgabe der DGM, Forschung im neuromuskulären Bereich finanziell zu unterstützen.“ Die Ergebnisse der unterschiedlichen Forschungsprojekte und Studien sind die Grundlage, um Linderung oder Heilung von Muskelkrankheiten zu erreichen.