19.03.2020 | In eigener Sache

Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte genehmigt Härtefallprogramm für Risdiplam®

Neues Medikament gegen SMA I

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hat nun ein Härtefallprogramm für das Medikament Risdiplam® gegen die Spinale Muskelatrophie (SMA) genehmigt. Risdiplam® ist ein oral einzunehmendes Dauermedikament (tägliches Einnehmen).

Die Härtefallprogrammbedingungen sind:

  • SMA I Diagnose, ohne Altersbeschränkung
  • Antrag für die Aufnahme eines Patienten/in das Härtefallprogramm muss der behandelnde Arzt/Ärztin stellen.
  • Unzufriedenstellender Verlauf der Standardtherapie mit Spinraza®
  • 120 Tage Karenzzeit zur letzten Behandlung mit der Standardtherapie
  • Im Härtefallprogramm stellt das Pharmaunternehmen den Wirkstoff unentgeltlich zur Verfügung.

Die Firma Roche hat bekannt gegeben, dass die Firefisch-Studie bei SMA Typ I im Alter von 1 – 7 Monaten mit Risdiplam, den primären Endpunkt erreicht hat. Ein signifikanter Prozentsatz der Kinder hat freies Sitzen für mehr als 5 Sekunden gemäß der Bayley Scale, dritte Ausgabe, erreicht. Es gab keine neuen Ereignisse, die zu Bedenken in Bezug auf die Sicherheit des Medikaments geführt hätten.

Die Patienten oder deren Familien, die Interesse an diesem Programm haben, sollten sich an ihren behandelnden Arzt wenden. Die Entscheidung, ob eine Aufnahme in dieses Programm sinnvoll ist, sollte von Arzt und Familie gemeinsam getroffen werden.